Metodologias em terapia génica humana

11 Outubro 2017, 09:00 • Rita Zilhão

Metodologias em terapia génica humana. Definição de terapia génica. Os princípios de terapia génica. Metodologias e estratégias utilizadas em terapia génica humana: adição de genes, correção dirigida de mutações, inativação da expressão génica, morte dirigida de células. As doenças alvo e a diferente aplicação destas estratégias e metodologias. As fases de experimentação até clínica. A metodologia de transferência de genes. Vetores utilizados em terapia génica: não virais e virais (retrovirais, adenovirais, lentivirais e adeno-associados); vantagens, desvantagens e principais aplicações. Construção de vetores virais. Histórias de sucesso, estado de arte e perspetivas da terapia génica.