Sumários

Genómica 1

11 Outubro 2019, 08:00 • Maria Helena Machado Trindade de Donato

Métodos Biomoleculares utilizados na Genómica. Revisão de alguns conceitos: De onde provém a variabilidade do genoma, com particular destaque para SNPs e InDel. A sequenciação pelo método Sanger e novas plataformas de sequenciação de genomas (NGS): Roche 454, Illumina e Nanopore; principais diferenças entre os vários métodos de sequenciação, vantagens e desvantagens de cada uma delas.

Técnicas de obtenção de organismos transgénicos

9 Outubro 2019, 10:00 • Rita Zilhão

Técnicas de obtenção de organismos transgénicos. O que é um organismo transgénico, objectivos da sua construção e suas aplicações. Como se geram animais transgénicos – a escolha do transgene, as estratégias da construção molecular e a expressão do transgene. A inserção aleatória, os efeitos de posição e gene targeting. Estratégias de seleção de inserção em locais específicos. Sistemas de expressão induzíveis (Tet ON/Tet OFF) e condicionais (os sistemas Cre/loxP e FLP/FRT). Modificação dirigida de genomas através de nucleases específicas: ZFNs e TALENs. As células alvo na construção de um transgénico. Métodos de transferência génica. Organismos founder e os cruzamentos necessários para a obtenção do transgene. Confirmação da obtenção de um transgene. Transgénicos em diferentes modelos animais (ratinho, galinha, zebrafish). Preocupações éticas.

Técnicas de obtenção de organismos transgénicos

9 Outubro 2019, 09:00 • Rita Zilhão

Metodologias em terapia génica humana

7 Outubro 2019, 10:00 • Rita Zilhão

Metodologias em terapia génica humana. Definição de terapia génica. Os princípios de terapia génica. Metodologias e estratégias utilizadas em terapia génica humana: adição de genes, correção dirigida de mutações, inativação da expressão génica, morte dirigida de células. As doenças alvo e a diferente aplicação destas estratégias e metodologias. As fases de experimentação até clínica. A metodologia de transferência de genes. Vetores utilizados em terapia génica: não virais e virais (retrovirais, adenovirais, lentivirais e adeno-associados); vantagens, desvantagens e principais aplicações. Construção de vetores virais. Histórias de sucesso, estado de arte e perspetivas da terapia génica.

Metodologias em terapia génica humana

7 Outubro 2019, 09:00 • Rita Zilhão

Metodologias em terapia génica humana. Definição de terapia génica. Os princípios de terapia génica. Metodologias e estratégias utilizadas em terapia génica humana: adição de genes, correção dirigida de mutações, inativação da expressão génica, morte dirigida de células. As doenças alvo e a diferente aplicação destas estratégias e metodologias. As fases de experimentação até clínica. A metodologia de transferência de genes. Vetores utilizados em terapia génica: não virais e virais (retrovirais, adenovirais, lentivirais e adeno-associados); vantagens, desvantagens e principais aplicações. Construção de vetores virais. Histórias de sucesso, estado de arte e perspetivas da terapia génica.